骨髓增生異常綜合征,它是一組異質性疾病是起源于造血干細胞。主要以病態造血、高峰險象急性白血病轉化為特征,表現為難治性的一系或者是多系血細胞的減少,多數患者的年齡大于六十歲,主要表現為貧血、出血、感染的臨床癥狀。它的治療,首先要根據患者的血細胞減少的數量,骨髓中原始細胞比例,以及染色體核型,分為中危、低危和高危。
對于低危和中危的患者,主要是減輕、改善患者的癥狀,盡量的延長生命為主主要給予支持治療。另外,可以給于促進造血的治療,例如應用雄激素治療,運用紅細胞生成素等。另外還可以應用誘導分化治療,例如維甲酸和生物反應調節劑,例如沙利度胺等。
對于高危的患者,可以應用去甲基化的藥物,例如地西他賓化療或者是聯合化療。另外,基因造血干細胞移植,可能是目前唯一能夠治愈骨髓增生異常綜合征的療法。