環磷酰胺的合理劑量是:每日2~3mg/kg,小兒用量較成人稍大,可分兩次口服,亦可將2日的劑量加入注射用生理鹽水20mL內,隔日靜脈注射一次,累積總劑量為150mg/kg。常與每日或隔日激素療法同時使用。
在用藥期間(特別是用藥后1~2周),應定期檢查血白細胞,如血白細胞≤3×10九次方/L,應減少本藥的劑量或暫停使用。當每日劑量>5mg/kg,近期副作用會較明顯,本藥不宜下午6時后使用,以免其代謝產物留在膀胱內時間過長,而引起出血性膀胱炎。環磷酰胺有促使抗利尿激素分泌的作用,使腎臟不能產生稀釋尿,故使用本藥時,應注意尿比重和血清鈉濃度。