重型再生障礙性貧血往往起病是非常急的,病人可以出現嚴重的感染以及出血的癥狀,感染可以發生于全身各個部位,也可以發生敗血癥以及膿毒血癥,病人往往會伴有高熱,使用一般的抗生素難以控制,出血也是非常嚴重的,多半的患者會有內臟出血,可以有吐血,嘔血,便血,尿血,有的患者甚至有可能會發生顱內出血,嚴重的感染以及顱內出血,常是重型再生障礙性貧血患者死亡的原因。
重型再生障礙性貧血的患者可以首選免疫抑制劑進行治療。通常經過積極的治療以后,大概百分之三四十的患者可以獲得緩解。但是也會有三分之1到2分之一的重型再生障礙性貧血的患者會在幾個月或者是一年內死亡。所以,重型再生障礙性貧血的患者死亡率還是非常高的。