重度的再生障礙性貧血患者治療時首選免疫抑制劑治療,免疫抑制劑可以通過細胞毒性免疫抑制作用,去除抑制性T淋巴細胞抑制骨髓造血的作用。同時還可以通過免疫刺激,促進生長因子的合成釋放,促進造血干細胞的增殖,所以免疫抑制劑治療已經成為重度的再生障礙性貧血的患者首選治療方式。
通常可以選用抗淋巴細胞球蛋白,或者是抗胸腺細胞球蛋白,可以使用靜脈滴注的方式,療程通常為4-10天。另外,對于部分患者也可以使用環孢素a,或者是大劑量的甲潑尼龍,大劑量的環磷酰胺來進行治療。
對于重度再生障礙性貧血的患者,如果是比較年輕的病人,如果找到合適骨髓配型的話,也可以考慮進行造血干細胞移植。