對于重度的再生障礙性貧血,治療首選免疫抑制劑進行治療。相比較于造血干細胞移植,免疫抑制劑使用起來還是相對比較方便的。
常用的免疫抑制劑有抗胸腺細胞球蛋白,或者是抗淋巴細胞球蛋白和環孢素,單獨或者聯合應用,有效率可以達到50%左右。如果一種藥物無效,換用另一種后,約半數的患者仍然可以起到效果。聯合用藥的效果要優于單一用藥。聯合免疫抑制是目前國內重型再障治療的主要選擇。
如果是應用免疫抑制劑效果不好的話,也可以進行異基因造血干細胞移植。對于年輕的重型再障患者,如果有HLA相合供者,可以考慮采用,50%到70%的患者移植后可以獲得長期生存。但是,配型比較困難,而且患者有可能會發生排斥和移植物抗宿主病,增加了移植的風險。