臨床上藥物因素是引起再生障礙性貧血最重要的一個因素,尤其是氯霉素。氯霉素可以引起再生障礙性貧血,它可以抑制骨髓細胞內線粒體DNA聚合酶,導致DNA及蛋白質合成減少,也可以抑制血紅素的合成,幼紅細胞胞漿內可以出現空泡以及鐵粒幼細胞增多。
除了氯霉素可以引發再生障礙性貧血以外,還有一些抗生素也可以引發再生障礙性貧血,比如合霉素,青霉素類的藥物,或者是四環素,鏈霉素,兩性霉素B,或者是卡那霉素,土霉素,磺胺類的藥物等,這些抗生素都有可能引起再生障礙性貧血的發生。有一些藥物引起再生障礙性貧血是可逆,但是有一些藥物則是不可逆。