目前矮小癥的治療方針是根據不同的病因采取相應的治療措施,酌情給予營養運動和心理治療,激素替代治療,補充所缺乏的激素,常用基因重組人生長激素、促生長激素釋放激素和性激素等等,生長激素主要適用于生長激素缺乏、宮內生長遲緩、特發性矮小、先天性軟骨發育不良、家族性矮小積極要求治療者。
基因重組人生長激素替代治療已經被廣泛的應用,治療應持續至骨骺愈合為止,治療時年齡越小效果越好,以第一年效果最好,年增長可達到10厘米以上,以后生長速度會逐漸的下降。
還可以應用的藥物有促生長激素釋放激素以及口服性激素,口服性激素主要有氟羥甲睪酮、氧甲氫龍、吡唑甲氫龍,均為雄激素的衍生物,建議在醫生指導下服藥治療。