環磷酰胺主要是通過殺傷免疫細胞,阻止其繁殖而抑制免疫反應,繁殖旺盛細胞對本藥特別敏感,能較快殺死抗原性敏感性小淋巴細胞,主要殺滅b細胞還能抑制t細胞。本藥主要用于經常復發的腎病綜合征和激素依賴性癥,有確實證明表明本藥對上述兩者有效。腎病綜合征反復發作,每需長期反復使用大量激素,易招致激素副作用,故宜加用本藥。
但本藥副作用較嚴重,對激素敏感致病力,偶爾復發者則不一定要加用本藥,加用本藥有時可得到緩解,本藥與激素同用可增加此兩種的藥效。還有一個好處是本藥令白細胞減少的副作用被激素令白細胞增加的作用抵消。