骨髓增生異常綜合征是起源于造血干細胞的一組高度抑制性克隆性的疾病,主要是以一系或者是多系血細胞變態造血以及無效造血,高峰顯象,急性白血病轉化為特征,對于骨髓增生異常綜合征的治療,主要是根據患者的外周血細胞情況,原始細胞比例,以及細胞遺傳學的情況,進行分組。
對于低危組或者是中危Ⅰ組,可以應用促進造血,誘導分化生物反應調節劑等治療,以改善生活質量為主,而對于中危Ⅱ型或者是高危的骨髓增生異常綜合癥的患者,主要是采用急性白血病的聯合化療方案和造血干細胞移植。
應用的藥物有促進造血的藥物治療,如雄激素、造血生長因子,如粒細胞集落刺激因子,促紅細胞生成素,另外還可以應用誘導分化以及促進凋亡的治療,例如全反式維甲酸,還可以應用免疫抑制劑,環孢素,免疫調節劑,沙利度胺等治療,另外表觀基因組修飾的藥物,地西他濱也是可以應用的。