目前沒有證實骨髓增生異常綜合征屬于遺傳病,所以說不會遺傳,骨髓增生異常綜合征發病的病因未明,僅僅發現有一些跟骨髓增生異常綜合征發病的危險因素,比如說,電離輻射,強電磁場、使用細胞毒類化療藥物、長期接觸有機溶劑、重金屬、殺蟲劑、染發劑,問題是接觸這些危險因素的人群中僅有一小部分發病。
因此必定存在其他的導致骨髓增生異常綜合征的內因,雖然已經發現骨髓增生異常綜合征患者中存在染色體異常以及癌癥基因、抑癌基因的異常,骨髓造血干細胞、組細胞、體外培養生長異常,以及多種免疫功能異常,但是上種異常是骨髓增生異常綜合征的原因還是結果,目前意見不一。
更多的學者是傾向于是因為骨髓增生異常綜合征,出現的結果而不是發病的原因,所以說骨髓增生異常綜合征,目前來看不屬于遺傳性疾病,所以說不會發生遺傳,骨髓增生異常綜合征,目前特效的治療手段就是異體干細胞移植。