骨髓障礙性貧血醫學名稱為再生障礙性貧血，再生障礙性貧血主要通過藥物治療、手術治療、支持療法治療的方法去治療。
1、藥物治療：免疫抑制劑：抗胸腺細胞球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)，能夠抑制患者T淋巴細胞或非特異性自身免疫反應，是目前治療重型再生障礙性貧血患者的主要藥物。環孢素A(CYA)選擇性作用于T淋巴細胞，可用于重型、非重型再生障礙性貧血患者。雄激素：為非重型再生障礙性貧血患者的首選藥物，常用丙酸睪酮肌肉注射或口服司坦唑醇、達那唑等。造血生長因子：主要用于重型再生障礙性貧血患者，包括粒細胞集落刺激因子(rhG-CSF)、粒-巨噬細胞集落刺激因子(rhGM-GSF)、紅細胞生成激素(EPO)和白介素-3(IL-3)。一般在免疫抑制劑的同時或以后應用，有促進血象恢復的作用。促凝血藥：促凝血藥(止血藥)，如酚磺乙胺(止血敏)等。合并血漿纖溶酶活性增者可用抗纖溶藥，如氨基己酸(泌尿、生殖系統出血患者禁用)，女性子宮出血可肌注丙酸睪酮。護肝藥物：再生障礙性貧血患者常合并肝功能損害，應酌情選用護肝藥物，如復方甘草酸苷片。
2、手術治療：主要是骨髓移植，為治療重型再生障礙性貧血、極重型再生障礙性貧血患者的最佳方法，且能達到根治目的。移植后長期無病存活率可達60%~80%，但移植需盡早進行。
3、支持療法治療：輸血為糾正貧血的主要支持療法，對于重癥或重度貧血(Hb＜60g/L)伴明顯缺氧癥狀者，可考慮輸注濃縮紅細胞。若患者出血嚴重，出現內臟出血(如消化道出血、顱內出血等)，可輸注同血型濃縮血小板、新鮮冷凍血漿(FFP)。
