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干細胞移植能治療龐貝病嗎

龐貝病一般指糖原貯積病Ⅱ型,目前干細胞移植一般不能治療糖原貯積病Ⅱ型。

干細胞移植是通過利用由自體或異體采集的組織細胞,經實驗室分離、培養后,將增殖的干細胞注入回人體內,通過多功能活化細胞自我靶向性功能準確到達相應的受損器官和組織,以達到修復衰老、病變的細胞,重建功能正常細胞和組織的目的。

糖原貯積病Ⅱ型屬常染色體隱性遺傳,也可散發,由酸性麥芽糖酶缺乏而引起糖原在溶酶體內沉積、溶酶體增生、破壞,甚至釋放不正常的溶酶體酶而致一系列的血細胞結構破壞。

根據發病年齡、器官受累程度和疾病進程,糖原貯積病Ⅱ型分為嬰兒型和晚發型兩種類型。表現主要是運動障礙,以四肢肌無力、肌萎縮假性肥大等肌病表現多見,早期及時準確診斷可使患者在發病初期獲得具有針對性的治療和護理。值得注意的是,目前沒有研究表明干細胞移植能治療糖原貯積病Ⅱ型。

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