基因治療是將外源的正常基因?qū)氚屑毎约m正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病,從而達到治療目的。
基因治療是通過醫(yī)學手段,糾正患者體內(nèi)的相關基因缺陷,達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中,使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。廣義上,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。基因治療將人類正常基因或治療基因以某種方式導入人類靶細胞,以糾正基因缺陷、發(fā)揮治療作用,以達到治療疾病的一種新型生物醫(yī)學技術。
目前,基因轉(zhuǎn)移的方法分為生物方法、物理方法和化學方法。基因治療的靶細胞分為體細胞、生殖細胞,基因治療用于治療對人類健康構成威脅的疾病,包括遺傳性疾病、惡性腫瘤、心血管疾病和傳染病等。