對于嚴重的再生障礙性貧血,由于出血和感染往往比較重,所以對癥支持治療是非常關鍵。可以使用止血的藥物,比如說止血敏。血小板嚴重降低的患者也可以輸注血小板。對于感染性的發熱,可以根據細菌培養和藥敏實驗的結果選擇敏感抗生素來進行抗感染治療。
如果是合并有肝功能損害,還可以酌情的選用護肝藥物。同時,需要進行免疫抑制治療。通常使用的藥物包括抗淋巴胸腺細胞球蛋白,也可以配合環孢素進行強化免疫抑制治療。對于部分嚴重的再生障礙性貧血的患者,也可以采用異基因造血干細胞移植的方式,大概可以使半數左右的患者獲得治愈。