治療再生障礙性貧血是沒有特效藥物的,沒有哪一種藥物可以對于再生障礙性貧血的治療產生比較明確的效果,或者說一定可以治愈。對于慢性再生障礙性貧血,可以使用雄性激素類的藥物或者是環孢素。環孢素可以用于治療慢性的再生障礙性貧血,但是對于輸血依賴型的慢性再生障礙性貧血的患者,效果往往不好。
對于這一類的患者可以使用免疫抑制劑來進行治療。免疫抑制劑還可以用于治療重型再生障礙性貧血,經常使用抗淋巴細胞球蛋白,或者是抗胸腺細胞球蛋白等,但是也并不是100%有效的。對于免疫抑制劑治療無效的重型的再生障礙性貧血,也可以使用造血干細胞移植的方式來進行治療。