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醫(yī)生主講實錄

骨髓纖維化屬于骨髓增殖性腫瘤的一種。它的短期治療目標(biāo)是縮小脾臟,降低疾病負(fù)荷,改善生活質(zhì)量。長期治療目標(biāo)是延長生存,阻止或者是逆轉(zhuǎn)骨髓纖維化的進(jìn)展。以往的治療方法包括針對貧血,脾臟腫大等癥狀的傳統(tǒng)口服藥物,但是療效欠佳。盡管異基因造血干細(xì)胞移植可能治愈骨髓纖維化,但是由于移植的相關(guān)風(fēng)險很高,費用也特別高,所以臨床上能夠進(jìn)行移植的病人非常少。

目前治療骨髓纖維化的進(jìn)口藥物叫蘆可替尼,是2017年3月批準(zhǔn)的。蘆可替尼能夠顯著的縮小脾臟,一半以上的受試者脾臟的縮小程度大于50%,能夠改善疾病的癥狀,延長中危、高危病人的生存期,并能夠有效的提高病人的生活質(zhì)量。蘆可替尼是目前唯一針對骨髓纖維化致病機(jī)制研發(fā)的靶向治療藥物。

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