多囊腎是一種遺傳性疾病,大多數患者是一種常染色體顯性遺傳性疾病,父母有這個疾病,孩子發生這個疾病的概率是50%。
由于基因的缺陷,患者腎臟在2、30歲以后開始出現囊腫,而且這種囊腫越長越多。雙側腎臟密布囊腫,最終可能會造成腎功能衰竭。以往對于這種疾病并沒有特別好的治療方法,只能夠預防感染甚至需要手術去頂減壓,縮小囊腫等等這些處理方法。
最近一些年有一些新藥出現,臨床上目前已知的一些新藥,主要指的是雷帕霉素以及托伐普坦這些藥物,也僅僅處于臨床的研究當中。
目前只有托伐普坦在美國獲準上市用于多囊腎,這是一種新型的利尿藥物,可能對于預防囊腫進一步增大有一定的作用。不過,目前國內醫生對于這些新藥的臨床應用經驗還是非常少。原則上需要到一線城市的教學大醫院找腎內科醫生咨詢。