CML在兒童中較為罕見占所有白血病患兒的不到3%,但較成年患者更具侵襲性,治療選項非常有限,在這個小患者群體中進(jìn)行臨床實驗也比較有挑戰(zhàn)性。達(dá)沙替尼為慢性期費城染色體陽性,慢性粒細(xì)胞白血病患兒提供了新的治療選擇。
達(dá)沙替尼在兩項兒童CML中進(jìn)行了評估,其中包括一些開放的標(biāo)簽、非隨機劑量范圍試驗,和一項開放標(biāo)簽非隨機單臂實驗。療效終點包括完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解,主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解和主要分子生物學(xué)緩解。在參與這兩項研究的97例患兒中,51例來自單臂試驗的患者,為新確診的cpcl,46例患者曾使用伊馬替尼治療且不受耐受,眾位隨訪時間分別為4.5年和5.2年,至數(shù)據(jù)截止時,過半數(shù)緩解患者在數(shù)據(jù)截止時疾病沒有發(fā)展。