帕金森病實質上是一種多巴胺神經元減少,導致多巴胺缺乏所引起的綜合癥,正常情況下中腦的多巴胺神經元缺乏,血液中的酪氨酸在酪氨酸氫化酶的作用下生成多巴,再經多巴羥化酶的作用產生多巴胺,在突觸囊包中儲存,在神經發出沖動時釋放作用于突觸后膜從而起作用。
因此在多巴胺缺乏時補充多巴胺應是最為有效的治療方法。然而不幸的是給患者口服或通過靜脈直接補充多巴胺未能獲得療效,這是因為在血液和腦組織之間存在著一種生物學屏障,血腦屏障,多巴胺不能直接通過這道屏障,后來發現多巴胺前體,左旋多巴,能夠通過血腦屏障,經多巴羥化酶的作用轉化為多巴,從而引起到治療作用。