第一常用是支持治療,當骨髓增生異常綜合征患者有明顯貧血或者心肺疾患時,可輸紅細胞;有出血和感染時,可以輸血小板和應用抗生素。
第二分化誘導劑,骨髓增生異常綜合癥患者惡性克隆中的某些細胞仍保留著分化的潛能,有些藥物能誘導瘤細胞的分化。目前常用的有1,25-雙羥維生素d3。
第三個是聯合化療,化療不為首選的治療方案,多數的骨髓增生異常綜合征患者對化療的耐受性比較低,治療療效差,即使緩解,緩解期也很短,但是病人年齡小于五十歲處于RA-bt,而且臨床狀態比較好可以酌情使用。
第四腎上腺皮質激素,約10%到15%的患者應用腎上腺皮質激素治療后,外周血細胞計數可以明顯的上升。
第五個是干細胞移植,低危組的患者一般不推薦,但是年輕低危組的患者如果能耐受高強度治療,有望產生更好的效果,可以延長生存率,提高病人的生活質量,但是不適合所有的患者。