骨髓增生異常綜合征,是起源于造血干細胞的一組高度抑制性、克隆性的疾病。以一系或者是多系血細胞病態造血,以及無效造血,高風險向急性白血病轉化為特征。大約80%的患者年齡大于六十歲。骨髓增生異常綜合征患者的自然病程,以及預后差異性很大,治療需要個體化。總體而言骨髓增生異常綜合征還沒有滿意的治療方法。
根據外周血細胞減少的情況,骨髓原始細胞比例以及細胞遺傳學異常情況,對骨髓增生異常綜合征進行預后分組。分為低危組、中危Ⅰ、中危Ⅱ以及高危組,對于低危組以及中危Ⅰ組的患者,可以采用促進造血,誘導分化以及生物反應調節劑和對癥支持治療,主要是改善生活質量為主。對于中危Ⅱ組以及高危組的患者,采用急性白血病的聯合化療方案,以及造血干細胞移植,以獲得疾病緩解,提高生存力為主要的目標。