首先包括支持治療和疾病針對性目標治療兩部分。其中的支持治療目的主要是預防和治療血細胞減少相關的并發癥;目標治療是補充和替代極度減少和受損的造血干細胞。比如以基因造血干細胞移植或者是免疫抑制治療,對于年齡小于30歲,沒有特殊禁忌癥,有造血干細胞相合同胞者的重癥再生障礙性貧血,可以首選的就是造血干細胞移植。
對于一些年齡大于四十歲,沒有再生障礙性貧血相關的基因移植的配合者,可以首選的就是免疫抑制劑治療。而對于一些非重型再障的患者,首選的第一就是選用雄性激素,比如康力龍治療,可以針對骨髓造血。另外可以口服環孢素進行治療,遇到患者就是貧血加重的,可以輸血來改善一下貧血的狀態。