三期臨床試驗(yàn)為確認(rèn)性研究,通過大樣本隨機(jī)對照研究設(shè)計(jì),確定藥物在二期臨床實(shí)驗(yàn)中,特定的目標(biāo)人群中,所觀察到的療效和安全性,評價(jià)腫瘤受損的獲益情況。
由于三期臨床實(shí)驗(yàn)投入巨大,在決策藥物是否進(jìn)入三期時(shí),應(yīng)慎重考慮以下因素。
第一,有特意且明確的發(fā)病,在非臨床實(shí)驗(yàn)和一到二期臨床實(shí)驗(yàn)中,已得到充分的支持。
第二,是有較強(qiáng)的抗腫瘤活性,非臨床試驗(yàn)或者是一、二期臨床試驗(yàn)中,已得到充分的自治。
第三,是良好的藥物代謝動(dòng)力學(xué)特點(diǎn),例如口服生物利用度很好,伴隨期長等。
第四,是疾病最新的治療方法,有較強(qiáng)的需求。
第五,是不良組織,可以耐受和處理。