再生障礙性貧血的患者,絕大多數還是首選藥物治療。雖然造血干細胞移植可以治療再生障礙性貧血,但是僅僅是對40歲以下,沒有感染等其他并發癥,找到合適供體的重型的再生障礙性貧血的患者可以選擇造血干細胞移植來進行治療,因為畢竟造血干細胞移植配型比較困難,花費也是非常高的,而且也并不是100%的可以治愈再生障礙性貧血。
所以絕大多數的患者還是首選藥物治療。對于慢性的再生障礙性貧血的患者,通常首選的藥物是雄激素類的藥物,包括康力龍,達那唑等,也可以使用造血細胞生長因子來進行治療,比如說紅細胞生成素。對于重型的再生障礙性貧血,可以使用抗淋巴細胞球蛋白,抗胸腺細胞球蛋白。環孢素也是經常使用的治療再生障礙性貧血的藥物。