注射用甲氨喋呤用于，一、各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發性骨髓病。二、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、睪丸癌。三、頭頸部癌、支氣管肺癌，各種軟組織肉瘤。四、高劑量用于骨肉病，鞘內注射可用于預防和治療腦膜白血病以及惡性淋巴瘤的神經侵犯。本品對銀屑病也有一定的療效。本品用注射用水2毫升溶解，可供靜脈、肌內、動脈、鞘內注射。使用本品期間，最常見的副作用就是胃腸道副反應，主要癥狀包括口腔炎、口唇潰瘍、咽喉炎、惡心、嘔吐、腹痛、腹瀉、消化道出血，還可能會出現脫發、皮膚發紅、瘙癢或皮疹等不適的癥狀。大劑量應用可能會出現骨髓抑制，導致白細胞下降，嚴重時可出現全血下降，皮膚或者是內臟出血。此外，對于大劑量長期使用，還可能會出現血尿、蛋白尿、尿少、氮質血癥、尿毒癥等腎臟的損害。
在使用本品的過程中應當注意，一、本品的致突變性、致畸性和致癌性較烷化劑為輕，但長期服用后，有潛在的導致繼發性腫瘤的危險。二、對生殖功能的影響，雖也較烷化劑類抗癌藥為小，但確可導致閉經和精子減少或缺乏，尤其是長期應用較大劑量后。一般多不嚴重，有時呈不可逆性。三、用藥期間應嚴格檢查血象，肝、腎功能不全患者慎用。大劑量用藥時注意補液，堿化尿液及四氫葉酸鈣的應用。四、大劑量甲氨蝶呤療法容易致嚴重副反應，須經住院并可能隨時監測其血藥濃度時，才能謹慎使用。滴注時不宜超過6小時，太慢易增加腎臟毒性。五、乙醇和其他對肝臟有損害藥物，如與本品同用，可增加肝臟的毒性。本品可增加抗血凝作用，甚至引起肝臟凝血因子的缺少或血小板減少癥，因此與其他抗凝藥同用時宜謹慎。與保泰松和磺胺類藥物同用后，因與蛋白質結合的競爭，可能會引起本品的血清濃度的增高，而導致毒性反應的出現。如果與其他藥物同時使用，可能會發生藥物相互作用，詳情請咨詢醫師或藥師。
