硫唑嘌呤是巰嘌呤的咪唑衍生物,在體內分解為巰嘌呤而起作用。其免疫作用機制與巰嘌呤相同,即具有嘌呤拮抗作用,由于免疫活性細胞在抗原刺激后的增殖期需要嘌呤類物質,此時給予嘌呤拮抗既能抑制DNA、RNA及蛋白質的合成,從而抑制淋巴細胞的增殖,即阻止抗原敏感淋巴細胞轉化為免疫母細胞,產生免疫作用。
主要用于器官移植時抗排異反應,多與皮質激素并用或加用抗淋巴細胞球蛋白(ALG),療效較好。也廣泛用于類風濕性關節炎、系統性紅斑狼瘡、活動性慢性肝炎、潰瘍性結腸炎、重癥肌無力、硬皮病等自身免疫性疾病。對慢性腎炎及腎病綜合征,其療效似不及環磷酰胺。由于其不良反應較多而嚴重,對上述疾病的治療不作為首選藥物,通常是在單用皮質激素不能控制時才使用。